Круглый стол №18 Генная терапия. Новые технологии в диагностике и лечении

23 ноября 2022 г. 16.00 - 17.30

Содержание сессии

Цель круглого стола – обсуждение значения инновационных методов диагностики и лечения, в том числе и генотерапии, при редких заболеваниях.

В ходе круглого стола рассматриваются следующие актуальные темы:

применение генотерапии в РФ, вопросы финансирования данного метода лечения на региональном и федеральном уровнях;
опыт работы фонда «Круг Добра» с редкими заболеваниями, на примере мышечной дистрофии Дюшенна (МДД);
создание центров «генотерапии» при заболеваниях с поражением нервной системы для обеспечения эффективного и безопасного введения генотерапевтических конструкций;
возможности применения незарегистрированных лекарственных препаратов и медицинских изделий в рамках российского здравоохранения.

По результатам работы круглого стола будет подготовлена резолюция. Она будет включена в общую резолюцию XIII Всероссийского конгресса пациентов, которая будет направлена в профильные органы власти.

Дефицит декарбоксилазы л-ароматических аминокислот, диагностика и лечение.
Кондакова О.Б.
Опыт работы фонда с редкими заболеваниями на примере мышечной дистрофии Дюшенна.
Гремякова О.Ю.
Вопросы финансирования лечения редких заболеваний.
Витковская И.П.
Опыт и возможности применения незарегистрированных лекарственных препаратов и медицинских изделий в рамках Российского здравоохранения.
Смирнова Н.С.
Солидные опухоли, когда локализация не важна.
Пименов Р.И.

Дискуссия

Захарова Екатерина Юрьевна

Заведующая лабораторией наследственных болезней обмена и лабораторией селективного скрининга ФГБНУ «МГНЦ», доктор медицинских наук

Жулёв Юрий Александрович

Сопредседатель Всероссийского союза пациентов, Президент Всероссийского общества гемофилии, Сопредседатель Совета общественных организаций по защите прав пациентов при Министерстве здравоохранения Российской Федерации, член Комиссии при Президенте Российской Федерации по делам инвалидов

Кондакова О.Б.

Заведующая отделением медицинской генетики ФГАУ НМИЦ Здоровья Детей МЗ РФ, Москва, к.м.н.

Гремякова О.Ю.

Учредитель БФ «Гордей», психолог (НИУ-ВШЭ), лидер направления «Психологическая поддержка»

Витковская И.П.

Заместитель главного врача по организационно-методической работе ГБУЗ «Морозовская ДГКБ ДЗМ», научный сотрудник отдела научных основ организации здравоохранения ФГБУ «ЦНИИОИЗ» Минздрава России, к.м.н.

Смирнова Н.С.

Юрист 1 класса, член НП “Национальный совет экспертов по редким болезням”

Пименов Р.И.

Врач детский онколог ГБУЗ Морозовская ДГКБ, к.м.н.